杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）是一种X染色体隐性遗传性肌肉疾病，主要影响男性群体。该病由编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因突变引起，导致肌肉细胞膜结构不稳定，最终引发进行性肌肉退化和功能丧失。尽管目前尚无根治方法，但近年来在疾病机制、治疗策略及动物模型构建方面取得了显著进展。

DMD的临床表现通常在儿童早期显现，如行走困难、肌肉无力以及运动能力下降。随着病情发展，患者往往在青少年时期失去独立行走能力，并可能因心肌或呼吸肌受累而面临生命威胁。因此，深入研究该疾病的发病机制与潜在治疗手段具有重要意义。

为了更好地理解DMD的病理过程并开发有效的干预措施，科学家们建立了多种动物模型。其中，最常用的是mdx小鼠模型。该模型由于DpY基因突变，缺乏功能性抗肌萎缩蛋白，表现出类似人类DMD的肌肉病变特征。然而，mdx小鼠的病情较轻，进展缓慢，难以完全模拟人类患者的严重症状。为此，研究人员还构建了更接近人类病情的模型，如dy/dy大鼠、gracile muscle dystrophy (gld)小鼠以及犬类DMD模型等。这些模型在研究疾病机制、评估药物疗效以及探索基因治疗等方面发挥了重要作用。

近年来，随着基因编辑技术的发展，CRISPR/Cas9等工具被广泛应用于DMD动物模型的构建与修复研究中。通过靶向修复突变基因或引入正常基因，研究人员在实验模型中成功恢复了部分肌肉功能，为未来临床应用提供了理论基础。此外，干细胞疗法、反义寡核苷酸治疗以及RNA干扰技术也在动物模型中展现出良好的治疗潜力。

综上所述，杜氏肌营养不良症的研究已从基础机制探索逐步转向临床转化应用。动物模型作为连接实验室研究与临床实践的重要桥梁，在推动DMD治疗策略的发展中扮演着关键角色。未来，随着多学科交叉合作的不断深入，有望为DMD患者带来更有效的治疗方案。